L’RNA, spesso definito come il “fratello minore” del DNA, ha sempre attirato meno attenzione rispetto a quest’ultimo. Mentre la struttura del DNA è stata svelata nel 1953, la rivelazione della struttura dell’RNA è avvenuta nel 1956, segnando un progresso significativo, sebbene ritardato.
Innovazione nell’Editing dell’RNA di Wave Life Sciences
Wave Life Sciences, un’importante azienda nel campo delle terapie a base di RNA, guida l’editing della base A-to-I con gli AIMers. Questi oligonucleotidi sfruttano gli enzimi ADAR endogeni per un’editing preciso dell’RNA. Gli AIMers di Wave si distinguono per la loro natura corta, chimicamente modificata e le caratteristiche uniche.
La Corsa Terapeutica tra Editing del DNA e dell’RNA
Nonostante la precedente dominanza dell’editing del DNA, l’emergere del sistema CRISPR nel 2012 ha spinto l’editing del DNA al centro dell’attenzione. Tuttavia, ora l’editing dell’RNA sta guadagnando slancio, con aziende più vecchie e nuove che si avventurano in questo settore. Recentemente, Wave Life Sciences ha presentato la prima domanda di sperimentazione clinica per una terapia di editing dell’RNA.
Vantaggi dell’Editing dell’RNA
L’editing dell’RNA presenta vantaggi unici. A differenza delle modifiche permanenti dell’editing del DNA, l’editing dell’RNA è transitorio, in quanto l’RNA si degrada nelle cellule. Questa caratteristica offre flessibilità e sicurezza ai pazienti, riducendo le preoccupazioni etiche. Inoltre, la consegna semplificata dei farmaci di editing dell’RNA potrebbe rappresentare uno dei principali differenziatori rispetto all’editing del DNA.
Oltre alle Modifiche di Base
L’enzima ADAR (adenosine deaminase acting on RNA) è al centro delle piattaforme di molte aziende di editing dell’RNA. Ad esempio, la tecnologia Axiomer di ProQR Therapeutics sfrutta ADAR per modifiche A-to-I. Altre aziende, come Wave Life Sciences, stanno esplorando nuovi effetti, come il blocco di siti che proteggono gli RNA da degradazione.
Nuovi Entranti nel Campo dell’Editing dell’RNA
La fine dell’estate ha visto la nascita di diverse aziende nel settore dell’editing dell’RNA. Amber Bio e AIRNA sono solo alcune delle nuove realtà, con l’obiettivo comune di affrontare malattie genetiche attraverso l’editing dell’RNA. Questo nuovo settore, sebbene considerato un “invitato laterale” in alcune discussioni, promette innovazioni significative nel panorama delle terapie genetiche.
Verso la Clinica e Oltre
A settembre, Wave Life Sciences ha annunciato di aver presentato una domanda di sperimentazione clinica per il primo candidato terapeutico di editing dell’RNA, WVE-006. Questo passo rappresenta un’emozionante fase di transizione verso la realizzazione pratica delle potenzialità dell’editing genetico.
In conclusione, l’editing dell’RNA emerge come una nuova frontiera nella terapia genetica, promettendo soluzioni innovative e apportando significativi cambiamenti nel panorama delle terapie genetiche.
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