Oggigiorno è essenziale integrare la biologia sperimentale di laboratorio e i modelli traslazionali per validare i risultati ottenuti attraverso l’Intelligenza Artificiale. L’intelligenza artificiale (AI) sta diventando un elemento chiave nel settore farmaceutico. Secondo Deep Pharma Intelligence, gli investimenti nello sviluppo di farmaci basati sull’AI tra il 2014 e il 2023 hanno superato i 60 miliardi di dollari. Con il recente finanziamento di 1 miliardo di dollari per Xaira Therapeutics e nuovi accordi tra aziende farmaceutiche e NVIDIA, la spesa del 2024 potrebbe facilmente superare questa cifra. Tuttavia, oltre all’entusiasmo delle pubbliche relazioni, ci sono discussioni serie tra i leader del settore sull’effettiva capacità dell’AI di migliorare la produttività e l’efficienza.
Nonostante le promesse di una scoperta di farmaci più rapida ed economica grazie all’AI, finora solo pochi farmaci sviluppati con AI sono entrati in studi clinici e nessuno ha superato la Fase III e ottenuto l’approvazione della FDA. Fallimenti recenti, come lo studio di Fase I/II di Exscientia per il farmaco antitumorale EXS-21546 e lo studio di Fase II di BenevolentAI per il farmaco per la dermatite BEN-2293, suggeriscono che il ritorno sull’investimento potrebbe richiedere più tempo del previsto.
Il dibattito sull’uso dell’AI nel settore farmaceutico evidenzia che l’AI non è una scorciatoia per ottenere farmaci pronti per la clinica. Gli strumenti di AI non possono risolvere da soli la complessità della biologia umana, proprio come ChatGPT non può sviluppare una tesina complessa senza intervento umano. La vera domanda non è se l’AI rivoluzionerà la scoperta dei farmaci, ma come possiamo risolvere i problemi di traduzione che hanno afflitto i primi studi clinici sui composti derivati dall’AI. Rispondere a questa domanda ci permetterebbe di validare meglio i risultati ottenuti con l’AI.
Entusiasmo per l’Intelligenza Artificiale disatteso
Gran parte dell’entusiasmo per l’intelligenza artificiale (AI) nell’industria farmaceutica è legato all’uso di strumenti AI per identificare nuovi farmaci attraverso sofisticati algoritmi che analizzano dati pubblicamente disponibili. Tuttavia, se i computer non sbagliassero, perché incontriamo difficoltà nel passaggio dal laboratorio alla clinica?
La risposta risiede probabilmente nei dati stessi e nell’uso che le aziende fanno dei risultati ottenuti dall’AI. Sebbene i modelli AI siano eccellenti nel rilevare correlazioni, queste non spiegano la causalità. Il successo dei metodi di IA generativa dipende dalla precisione e completezza dei dati usati per addestrare i modelli.
Non è stata ancora completamente digitalizzata la biologia umana. Anche i dataset più accurati e completi possono solo aiutare a identificare correlazioni, non a spiegare cause. In sintesi, sono necessari più dati. Le aziende farmaceutiche devono comprendere la causalità, il che richiede di tornare ai laboratori per convalidare i risultati derivati dall’AI.
Campioni Biologici Autentici e Studi a Lungo Termine
Nell’attuale corsa all’accesso alle risorse per l’intelligenza artificiale, poche piattaforme si concentrano sull’uso di campioni biologici reali per alimentare i loro modelli, e ancora meno utilizzano tali campioni in studi longitudinali per generare dati. Solo alcune aziende stanno esplorando l’intelligenza artificiale rispetto ai più tradizionali modelli di machine learning per trarre informazioni dai campioni.
L’utilizzo di campioni biologici reali raccolti in momenti diversi da pazienti pre e post-malattia, permette una scoperta senza ipotesi predefinite, ridefinendo così la concettualizzazione, la scoperta e lo sviluppo dei farmaci. L’intelligenza artificiale neurale può essere utilizzata successivamente per decodificare le complesse relazioni tra fattori genetici e malattie comuni, supportando decisioni cruciali nei percorsi di sviluppo dei farmaci. Con questi campioni biologici reali, l’AI aiuta i ricercatori a superare le ipotesi preimpostate e il tradizionale approccio “prova e sbaglia”, permettendo una vera comprensione delle cause delle malattie e nuove scoperte.
Gli strumenti di Intelligenza Artificiale
Nonostante i primi insuccessi abbiano sollevato dubbi sull’efficacia dell’intelligenza artificiale (AI) nello sviluppo farmaceutico, rimango fiducioso nelle sue potenzialità future. Gli strumenti di AI, sebbene privi di pregiudizi umani, possono migliorare significativamente la medicina di precisione e l’intera catena di sviluppo farmaceutico, soprattutto se supportati da validazioni di laboratorio e modelli preclinici traslazionali.
Gli strumenti di AI possono identificare nuovi composti per lo sviluppo clinico, ma è fondamentale utilizzare dati biologici reali, oltre a quelli pubblici, e validare rigorosamente i risultati per comprendere i meccanismi d’azione dei candidati terapeutici e identificare i pazienti più beneficiati. Questa comprensione permette di progettare studi clinici più mirati.
Durante gli studi clinici, raccogliere e analizzare campioni clinici con modelli AI della biologia del paziente pre e post-trattamento può fornire informazioni cruciali sugli effetti biologici del trattamento e affinare la nostra comprensione dei pazienti che rispondono meglio alla terapia.
BPGbio utilizza la sua piattaforma AI, NAi, per gestire una biobanca clinicamente annotata e longitudinale di oltre 100.000 pazienti e campioni. L’azienda ha raccolto campioni di tessuti, sangue e urina, sottoponendoli ad analisi metabolomiche, lipidomiche e proteomiche. I funzionari di BPGbio sostengono che l’integrazione dei dati multiomici con modelli AI specifici del dominio consente una migliore comprensione della biologia delle malattie e dei cambiamenti biologici che si verificano con i loro candidati terapeutici.
Infine, le informazioni derivate dall’AI possono guidare l’espansione dell’etichetta o il riutilizzo del farmaco una volta approvato, identificando nuove popolazioni di pazienti con caratteristiche biologiche simili.